Die Aktie von Capricor Therapeutics ist nach der Veröffentlichung kritischer Unterlagen der US-Arzneimittelbehörde FDA massiv unter Druck geraten. Zweifel an der Aussagekraft der klinischen Studiendaten für die Zelltherapie Deramiocel haben die Hoffnungen auf eine zeitnahe Zulassung deutlich gedämpft und Investoren verunsichert. Die Aktie stürzte zeitweise um fast 70 Prozent ab.

Zweifel an Studiendaten erschüttern Vertrauen der Anleger

Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat im Vorfeld einer Sitzung ihres unabhängigen Beratungsgremiums umfangreiche Bewertungsunterlagen zu Capricors wichtigstem Medikamentenkandidaten veröffentlicht. Die Dokumente enthalten deutliche Kritik an der klinischen Evidenz und an der statistischen Auswertung der zulassungsrelevanten Studien. Anleger reagierten mit massiven Verkäufen, wodurch die Aktie des US-Biotechnologieunternehmens einen dramatischen Kurseinbruch erlebte und mehr als 60 Prozent ihres Wertes verlor.

Im Mittelpunkt der Diskussion steht Deramiocel, eine Zelltherapie zur Behandlung der Kardiomyopathie bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Die Therapie gilt als mit Abstand wichtigster Werttreiber von Capricor. Entsprechend sensibel reagiert der Kapitalmarkt auf jede regulatorische Entwicklung, die den Zulassungsprozess beeinflussen könnte.

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FDA kritisiert nachträgliche Änderungen der Datenanalyse

Besonders schwer wiegen nach Einschätzung der FDA die Veränderungen an der statistischen Auswertung der Phase-III-Studie HOPE-3. Nach Angaben der Behörde wurden zentrale Wirksamkeitsanalysen nach Abschluss der Studie angepasst. So sei unter anderem die Berechnung der Armfunktion verändert worden, während auch die Auswertung der Herzfunktion von der ursprünglich vorgesehenen Methodik abgewichen sei. Die FDA bezweifelt, dass diese Änderungen wissenschaftlich ausreichend begründet wurden, und sieht dadurch die Aussagekraft der Ergebnisse beeinträchtigt. Darüber hinaus stellten die Prüfer infrage, ob die untersuchte Patientengruppe tatsächlich eine ausreichend ausgeprägte Duchenne-bedingte Kardiomyopathie aufwies, da viele Teilnehmer zu Studienbeginn eine weitgehend normale Herzfunktion gezeigt hätten.

Für Investoren ist diese Einschätzung von erheblicher Bedeutung. Die FDA macht deutlich, dass aus ihrer Sicht die vorgelegten Daten derzeit nicht ohne Weiteres den regulatorischen Anforderungen an einen belastbaren Wirksamkeitsnachweis entsprechen könnten. Damit steigen die Unsicherheiten über den weiteren Verlauf des Zulassungsverfahrens erheblich.

Capricor weist Vorwürfe entschieden zurück

Das Unternehmen widerspricht der Bewertung der Behörde deutlich. Capricor erklärt, der aktualisierte statistische Analyseplan sei bereits im Herbst 2025 bei der FDA eingereicht worden. Nachdem die Behörde darauf keine Rückmeldung gegeben habe, sei die finale Version vor Einreichung des Zulassungsantrags festgeschrieben worden. Vorstandschefin Linda Marbán zeigte sich überrascht über die Interpretation der FDA und kritisierte insbesondere die von der Behörde angewandte statistische Methodik. Nach Unternehmensangaben lieferten die Phase-III-Daten weiterhin überzeugende Hinweise auf Verbesserungen sowohl der Skelettmuskel- als auch der Herzfunktion.

Damit stehen sich nun zwei grundsätzlich unterschiedliche Bewertungen derselben Studiendaten gegenüber – ein Umstand, der den bevorstehenden Beratungen des FDA-Expertengremiums besondere Bedeutung verleiht.

Analysten stufen Aktie zurück

Die Veröffentlichung der FDA-Unterlagen blieb auch an der Wall Street nicht ohne Folgen. Das Analysehaus B. Riley nahm eine deutliche Neubewertung der Investmentstory vor und stufte die Aktie von „Buy“ auf „Neutral“ herab, senkte gleichzeitig das Kursziel von 63 auf 10 US-Dollar. Hintergrund sind die unerwartet scharfen Einwände der FDA gegen die Wirksamkeitsnachweise sowie die deutlich gestiegenen regulatorischen Risiken. Nach Einschätzung der Analysten hat sich das Chance-Risiko-Profil der Aktie spürbar verschlechtert, solange keine größere Klarheit über die Erfolgsaussichten im Zulassungsverfahren besteht.

Die Herabstufung verdeutlicht, dass sich die Diskussion inzwischen von einer rein wissenschaftlichen Bewertung zu einer Neubewertung der wirtschaftlichen Perspektiven entwickelt hat. Da Deramiocel das zentrale Entwicklungsprojekt des Unternehmens darstellt, hätte ein negatives regulatorisches Ergebnis erhebliche Auswirkungen auf die zukünftige Unternehmensbewertung.

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Entscheidung rückt näher

Der nächste wichtige Termin steht bereits morgen an: die Sitzung des FDA-Beratungsgremiums, das die vorliegenden Studiendaten öffentlich diskutieren und eine Empfehlung zur Zulassung von Deramiocel abgeben wird. Zwar ist das Votum des Gremiums für die FDA rechtlich nicht bindend, besitzt jedoch regelmäßig erheblichen Einfluss auf die endgültige Behördenentscheidung. Die eigentliche Entscheidung über den Zulassungsantrag wird anschließend im Rahmen des laufenden Prüfverfahrens bis spätestens 22. August erwartet.

Für Capricor und seine Aktionäre haben sich die regulatorischen Risiken damit kurzfristig massiv erhöht. Während das Unternehmen weiterhin auf die Aussagekraft seiner klinischen Daten verweist und seine Position offensiv verteidigt, haben die kritischen FDA-Unterlagen gezeigt, dass die Zulassung der Therapie keineswegs als Formsache betrachtet werden kann. Bis zur Entscheidung der Behörde dürfte die Aktie daher von einer außergewöhnlich hohen Volatilität geprägt bleiben.

Der morgige Mittwoch dürfte für Capricor von entscheidender Bedeutung sein. Ob das Unternehmen die regulatorischen Bedenken des FDA-Beratungsgremiums von der finalen Zulassungsentscheidung entkräften kann, wird nicht nur über die Zukunft von Deramiocel, sondern auch über die weitere Entwicklung der Aktie maßgeblich entscheiden.

Gelingt nun doch die Zulassung, winkt erneut ein Kursvervielfacher wie schon Ende vergangenen Jahres. Andernfalls hätte das Unternehmen eine weitere Ehrenrunde zu drehen. Finanzierungsfragen würden dann erneut in den Mittelpunkt rücken und den Kurs weiter unter Druck setzen.

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